遗传病（Hereditary Disease）研究是研究各种遗传病的诊断、产生的病理机制和发病过程、防治和治疗药物的开发以及临床研究等。多基因遗传易感性基因的定位和遗传分析是近年来遗传病研究的新热点，此外，遗传病基因治疗及核酸药物的开发也是遗传病研究的热点问题，如遗传性hATTR淀粉样变性的RNAi药物已进入FDA上市审批阶段，将为治疗罕见的遗传性疾病带来福音。
参考文献
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