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图片来源于www.biospace.com

最近生物技术史上的一个里程碑事件:世界上第一个RNAi基因沉默药物Onpattro获得FDA批准上市,2018年成为RNAi治疗药物元年。

Alnylam首个被FDA批准的RNAi药物Onpattro
(图片来源于Alnylam官网)

一场赌注,2014年可能是对该领域及其发展方式具有重要影响力的一年。

Alnylam ……和RNAi本身……四年前看起来并不是一个好的“赌注”,因为大型制药公司集体从RNAi撤出。

➡ 2006年,默克以11亿美元的价格收购了Sirna Therapeutics,热情高涨,但随后进入了漫长的沉默期,进展甚微。2014年,在退出了该领域之前,以1.75亿美元的价格将一些关键资产和专利出售给了Alnylam。

➡ 罗氏在2014年做了类似的事情,将其资产出售给了其在2008年收购的Arrowhead Pharmaceuticals。

➡ 同样,诺华公司在2014年也退出了竞争,理由是“在处方和递送方面的持续挑战以及目前使用siRNA的医疗相关靶点范围非常有限的现实。”

看来,精明的投资者是在押注RNAi

时间推进到今天,就形成了一个非常有趣的竞争环境。围绕RNAi的专业技术和知识产权不均衡地集中在几十家规模较小的公司中,其中许多公司仍属于私有企业。

这是一个很大的潜在机会。在Alnylam看来,RNAi就像世纪之交出现的单克隆抗体一样,并准备爆发。确实,到2020年底,仅Alnylam就可以在市场上拥有多达5种RNAi产品。

其他公司也在持续升温。本月,Sirnaomics宣布将启动其首个针对胆管癌的RNAi治疗药物临床试验,这可能是该领域的一大新前沿。其他公司也正在关注从心脏病到传染性疾病的各个方面。基因沉默确实有望为我们的生物学提供一种新的途径,包括调节以前“无成药性”靶标的方法。

部分RNAi药物研发进展及其应用:

RNAi并不是保守的秘密

但还有一个挥之不去的问题,即如何将RNAi导入细胞的问题,也是几年前导致大型制药公司大量退出该领域的问题,现在已经通过使用肝脏中的脂质递送系统得以解决。这就是为什么几乎所有先进的RNAi程序都依赖于可以在肝脏中单独发生基因沉默,无论是阻断转甲状腺蛋白、PCSK9、COX-2还是抗凝血酶——这些基因大部分或全部在肝脏中表达。

RNAi脂质递送系统(资料来源于Alnylam官网)

LNP介导的siRNA递送机制(资料来源于Alnylam官网)

也有一些例外情况出现。Quark Pharmaceuticals正在开发一种可以传递到眼睛的siRNA药物,这是一种基本上封闭的生物系统。miRagen公司将microRNA靶向清除率可能较慢的皮肤。这些方案以及其他替代方案可能会取得成功,但还尚未确定,而且目前看来,似乎RNAi的发展方向有一些明确的限制。

图片来源于Quark Pharmaceuticals官网

这也许就是为什么大型制药公司并没有因为过早地退出该领域而自怨自艾的原因。由于大公司更倾向于关注癌症,大公司可能同样乐于成为后期合作伙伴,因为目前这些主要的罕见适应症可能仍然是RNAi公司关注的重点。

与此同时,随着局限性的解除,肝脏中的基因沉默并不是一个不利因素。它开辟了许多可能性,可以为小型企业(甚至像Alnylam这样的中型企业)提供了大量运营和建立大型商业业务的自由。这可能不太像单克隆抗体的诞生,但RNAi很可能在未来十年成为一种重要的治疗方式。

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