核酸药发现
核酸药物被认为是继抗体药物及细胞免疫疗法之后的下一代药物,寡核苷酸药物包括siRNA、miRNA、Antisense oligo、CpG oligo、和Aptamer 等，属于化学药；核糖核酸药包括mRNA 治疗药物、mRNA疫苗和CRISPR RNA 等，属于生物药。
锐博生物为核酸药物的发现提供解决方案，包括药物靶点筛选、寡核苷酸药物设计、合成、先导分子的发现、先导分子的优化、候选药物的筛选及验证、药物毒性评价、优化验证以及动物实验等。我们的药物发现平台囊括了核苷酸合成、高内涵细胞筛选、细胞化学发光分析、细胞活力增殖凋亡和毒性分析、拥有专利技术的CRISPR-Cas9、人类全基因组siRNA文库、miRNA文库、核酸和蛋白分析平台、色谱-质谱分析平台、高通量测序平台、动物实验平台等，利用先进的体外、体内、分子生物学和分析化学方法帮助客户客户加快核酸药发现的进程。
寡核苷酸药物设计
锐博生物提供寡核苷酸药物的设计、优化、合成服务，在设计核酸药物时确保其在体内的有效性、稳定性及与靶标的特异性结合能力，使药物具有更合理的药物动力学及更低的生物毒性。
我们提供的服务：
1. 反义寡核苷酸药物设计、优化及偶联工艺开发
2. siRNA药物设计、化学修饰及偶联工艺开发
3. CpG寡核苷酸的设计及化学修饰
4 miRNA药物/Anti-miRNA oligo 设计及化学修饰
5 TFO（三链DNA）的设计
6 转录因子Decoy的设计及化学修饰
成药性研究
锐博生物提供寡核酸药药物的成药性研究，帮助您开展初步药效学研究、药代动力学和安全性早期评价实验，更快完成寡核苷酸的成药特性和潜力，使之更快能够进入临床Ⅰ期试验、ADME性质和安全性质。
我们提供的服务：
● 物理化学研究
● 生物化学研究
● 药代动力学研究
● 产毒副作用研究
临床前药代动力学PKPD研究
● 提供核酸体外药代动力学设计和试验服务
● 提供核酸体内药代动力学生物样本检测及其分析方法
核酸药靶向给药系统开发
我们提供的服务：
● 提供实现提高核酸药物稳定性的修饰设计及合成服务
● 提供肝靶向核酸药物的修饰设计及合成服务
● 提供肿瘤靶向核酸药物的修饰设计及合成服务
核酸药参考文献
[1] Khorkova O, Wahlestedt C. Oligonucleotide therapies for disorders of the nervous system[J]. Nature biotechnology, 2017, 35(3): 249.
[2] Alexander V J, Xia S, Hurh E, et al. N-acetyl galactosamine-conjugated antisense drug to APOC3 mRNA, triglycerides and atherogenic lipoprotein levels[J]. European Heart Journal, 2019.
[3] Shen W, De Hoyos C L, Migawa M T, et al. Chemical modification of PS-ASO therapeutics reduces cellular protein-binding and improves the therapeutic index[J]. Nature biotechnology, 2019: 1.
[4] Cideciyan A V, Jacobson S G, Drack A V, et al. Effect of an intravitreal antisense oligonucleotide on vision in Leber congenital amaurosis due to a photoreceptor cilium defect[J]. Nature medicine, 2019, 25(2): 225.
[5] Gunaratne R, Kumar S, Frederiksen J W, et al. Combination of aptamer and drug for reversible anticoagulation in cardiopulmonary bypass[J]. Nature biotechnology, 2018.
